Заявитель обязан представить обоснование того, что лекарственный препарат, поданный на регистрацию, соответствует области применения условной регистрации, указанной в разделе II настоящего документа. Указанное обоснование для каждой из групп лекарственных препаратов должно включать в себя следующие данные:
в отношении лекарственных препаратов, предназначенных для лечения, профилактики или диагностики серьезных (тяжелых) инвалидизирующих или угрожающих жизни заболеваний тяжесть заболевания (то есть его способность приводить к формированию серьезного инвалидизирующего состояния или носить угрожающий жизни характер) должна быть обоснована путем предоставления объективных и поддающихся количественной оценке медицинских сведений или эпидемиологических сведений. Угрожающий жизни характер заболевания допускается обосновать предоставлением графиков смертности и ожидаемой продолжительности жизни. Способность заболевания приводить к формированию серьезного инвалидизирующего состояния требует проведения анализа морбидности и последствий заболевания (состояния) для повседневной жизнедеятельности пациентов. Чтобы заболевание могло быть признано серьезно инвалидизирующим, оно должно оказывать доказанное существенное влияние на повседневную жизнедеятельность пациентов уже на ранних, либо на более поздних стадиях заболевания. Эти данные необходимо количественно оценить с помощью объективных критериев, насколько это позволяет используемая методика анализа. Кроме того, предотвращение формирования серьезного инвалидизирующего состояния или смертельного исхода должно быть основным показанием к применению лекарственного препарата, заявленного на условную регистрацию (то есть обеспечивать его эффективность для подавляющей части целевой популяции).
В отношении лекарственных препаратов, предназначенных для применения в ситуациях угрозы здоровью населения, в установленном порядке признанных Всемирной организацией здравоохранения (ВОЗ) или уполномоченным органом государства-члена необходимо представить обоснование того, что лекарственный препарат предназначен для применения в экстренных ситуациях угрозы здоровью населения путем указания ссылок на соответствующую резолюцию ВОЗ либо на меры противодействия распространению угрозы здоровью населения, утвержденные уполномоченным органом государства-члена.
В отношении лекарственных препаратов, имеющих статус орфанного лекарственного препарата или признанных орфанными в государствах-членах необходимо предоставить копию решения уполномоченного органа (экспертной организации) референтного государства о присвоении лекарственному препарату статуса орфанного лекарственного препарата либо иное документальное подтверждение наличия у данного лекарственного препарата такого статуса.