Фундаментальная наука оказывается в самом начале цепочки, связывающей открытие нового закона, явления, эффекта и появление нового лекарственного препарата, прибора, технологии, созданных с их использованием. Современное развитие мировой индустрии основано на достижениях науки и способности адаптировать их к постоянно возникающим и меняющимся потребностям общества. Трансляционная медицина направлена на дальнейшее масштабирование научных исследований и прогрессивных медицинских технологий, привлечение финансовой поддержки, пересмотр и разработку правовых норм.
Персонализированная медицина определяет быстро развивающуюся область здравоохранения, основанную на интегрированном, координированном и индивидуальном для каждого пациента подходе к анализу возникновения и течения заболеваний, разработку персонализированных средств лечения на основе геномики, тестирование на предрасположенность к болезням, профилактику, объединение диагностики с лечением и мониторинг лечения.
Современный период характеризуется стремительным, экспоненциальным ростом всех научных дисциплин и медицинская наука здесь не является исключением. Если объективно оценивать место российской науки в мировом научном рейтинге, то по общему числу ученых Россия занимает лидирующее положение и находится на 4-м месте после Китая, США и Японии. В последние годы существенно увеличилось и финансирование научных исследований. По этому показателю мы занимаем 9-е место в мире. Однако, по числу научных публикаций - основному продукту научного исследования - Россия находится на 15-18 месте, по уровню цитирования этих публикаций - за списком из 20 ведущих стран, а по суммарному рейтингу публикационной активности по разделу медицинская наука - на 658 месте. Зарегистрированные патенты также зачастую низкого качества. Их основу составляют способы, в то время как наиболее коммерциализируемыми и защищенными являются объекты, нет системы оценки перспективности патентов, международного патентования и управления результатами интеллектуальной деятельности. А имеющиеся в российском секторе исследования и разработки мирового уровня не находят применения в российской экономике ввиду несбалансированности национальной инновационной системы.
Наблюдается весьма низкий рейтинг науки в молодежной среде. Профессия ученого престижна в оценках только у 9% жителей России. В то же время в США по результатам исследований, направленных на ранжирование профессий исключительно по степени престижности в глазах жителей, профессия ученого была самой престижной - 51% населения назвали эту профессию в высшей степени престижной, 25% - весьма престижной и 20% - престижной.
Существует разрыв в цикле "инновации - "коммерческий продукт", в связи с неразвитостью инновационной инфраструктуры. Учреждения не соответствуют требованиям GLP, GCP, не созданы надлежащие условия проведения доклинических исследований, испытаний инновационных препаратов с использованием специальных моделей на животных.
Медицинская наука, как и здравоохранение в целом до сих пор остается импорт зависимой, использует приборы и реактивы импортного производства. При этом, в силу высоких таможенных сборов и транспортных расходов цены на приборы и реактивы выше в 1,5-1,8 раз.
Такое положение фундаментальной науки и трансляционной медицины приводит к ограниченному внедрению в медицинскую практику новых, более дешевых Российских технологий диагностики, лечения и реабилитации пациентов, страдающих социально значимыми заболеваниями. Это в свою очередь неблагоприятно отражается на показателях заболеваемости, смертности, инвалидизации населения Российской Федерации и приводит к экономическим потерям. Например, глобальное бремя населения Российской Федерации от туберкулёза, рассчитанное через показатель количества потерянных лет жизни от нетрудоспособности и смертности (DALY), составляет около 5 потерянных лет жизни на 1 тыс. жителей, в то время как в мире этот показатель составляет 0,7 лет на 1 тыс. жителей.
Экономический ущерб от болезней системы кровообращения в Российской Федерации также очень высок. Только в течение последних пяти лет он превышает 1 триллион рублей ежегодно и составляет около 3% от ВВП. Показатель потери одного года здоровой жизни в результате онкологических заболеваний (годы жизни, скорректированные по нетрудоспособности - показатель, оценивающий суммарное время болезни) таков:
- от рака поджелудочной железы ежегодно в среднем во всем мире потеря составляет - 0,1 миллиона лет (на 1000 жителей в России потеря составляет - 1 год, в Европе потеря составляет - 1 год);
- от рака груди ежегодно во всем мире потеря составляет - 0,3 миллиона лет (на 1000 жителей в России потеря составляет - 2 года, в Европе потеря составляет - 2-3 года);
- от рака толстого и тонкого кишечника потеря составляет - 0,3 миллиона лет (на 1000 жителей в России потеря составляет - 2 года, в Европе потеря составляет - 2-3 года);
- от рака желудка потеря составляет - 0,4 миллиона лет (на 1000 жителей в России потеря составляет - 3 года, в Европе потеря составляет - 1 год);
- от рака трахеи, бронхов и легких потеря составляет - 0,6 миллиона лет (на 1000 жителей в России потеря составляет - 4 года, в Европе потеря составляет - 4 года).
Целью Мероприятия является разработка инновационных средств диагностики, лекарственных препаратов и биомедицинских клеточных продуктов.
В рамках данного мероприятия будет осуществляться финансовая и организационная поддержка прорывных направлений биомедицины, обеспечивающих внедрение в медицинскую практику новых технологий диагностики, лечения и реабилитации пациентов, страдающих социально значимыми заболеваниями. Концентрация усилий на прорывных направлениях, получение значимых результатов в области биомедицинских исследований, с одновременным переносом их в практическое здравоохранение является, сегодня, принципом трансляционной медицины - новой междисциплинарной области, объединяющей науку и медицинскую помощь.
Задачи мероприятия:
- формирование системы трансляционной медицины в соответствии с лучшими мировыми практиками;
- реализация междисциплинарных межведомственных проектов, направленных на разработку и внедрение инновационных медицинских продуктов.
С целью реализации такого подхода следует экспертно, с учетом анализа мировых тенденций развития науки и здравоохранения, определить приоритетные направления, по которым следует добиваться концентрации ресурсов. В основе указанной концентрации компетенций лежит организационный механизм, предполагающий, что все проводимые исследования должны реализовываться в рамках актуальных тематических платформ, включающих приоритеты исследований. На основе анализа трендов развития мировой биомедицины, профиля российской структуры заболеваемости, медико-социальных приоритетов развития были сформированы следующие научные платформы: "эндокринология", "неврология", "психиатрия и зависимости", "репродуктивные технологии", "педиатрия" "иммунология", "клиническая фармакология", "регенерация", "инвазивные технологии", "сердечно-сосудистые заболевания", "инфекционные заболевания", "онкология", "профилактическая среда", "критические технологии в медицине".
Для каждой научной платформы формируется своя программа, включающая проработку таких разделов, как продуктовая стратегия, эпидемиологические и эконометрические модели, многоуровневое развитие инфраструктуры. Такие программа детализируются вплоть до планов работы конкретного научного учреждения. Программы развития и элементы государственного задания напрямую связаны с системой мотивации руководства и персонала института.
Платформы позволяют переместить акцент научного взаимодействия с административного звена учреждений науки непосредственно на исследовательские группы, преодолевая, таким образом, имеющуюся в настоящее время межведомственную разобщенность.
Результатом функционирования платформы должны стать: получение принципиально новых знаний о функционировании организма человека в норме и при патологии, а также конкретные инновационные продукты (лекарственные препараты, медицинские изделия, биомедицинские клеточные продукты).
Принцип трансляционной медицины предполагает немедленный перенос полученных научных результатов в клиническую или диагностическую практику, производство. Не менее значимым является трансляция новых знаний, технологических возможностей. С целью скорейшего тиражирования научных разработок, внедрения результатов в научно образовательные процессы предполагается создание десяти центров коллективного пользования на базе ведущих научно ориентированных ВУЗов системы Министерства здравоохранения. Центры коллективного пользования, оснащенные современным оборудования для выполнения научных исследований и тиражирования научных результатов в учебной практике и научно-производственной практике.
Известно, что многие разработки российской науки не уступающие зарубежным аналогам, не реализуются вследствие отсутствия надлежащих технологических условий. Создание центров доклинических исследований позволить внедрить в клиническую практику инновационные научные разработки в производство и клиническую практику.
Важным вектором современного развития фундаментальной и трансляционной медицины является перенос фокуса исследований с методов и технологий на объекты, прежде всего лекарственные средства, средства вакцинопрофилактики, диагностические системы, новые медицинские изделия и аппаратурно-технологические комплексы. Задачей является создание оригинальных или импортозамещающих средств и приборов с высокой составляющей российского научного интеллекта. Появление инновационных конкурентоспособных научных продуктов для медицины станет основой для повышения эффективности диагностики и лечения пациентов и обеспечит развитие медицинской и фармацевтической промышленности на качественно новых принципах.
Концентрация научных исследований на создании инновационных объектов-образцов, новых молекул, лекарственных средств, послужит основой для привлечения в медицинскую науку частных инвесторов, активизацию механизмов частно-государственного партнерства, вовлечение в процессы инновационного развития медицины институтов развития.
Развитие научных исследований в области эндокринология. Эндокринология - одна из наиболее динамично развивающихся отраслей медицины, направленная на диагностику и лечение нарушений эндокринной системы, а также патологических состояний, сопряженных с нейрогуморальными причинами. Эндокринология - в значительной степени междисциплинарная наука, использующая результаты физиологии, клинической биохимии, иммунологии, молекулярной генетики и медицинской радиологии. Одной из наиболее актуальных задач здравоохранения в борьбе с сахарным диабетом является максимально ранняя, доклиническая диагностика этого заболевания. На основании внедрения технологических подходов в семейные исследования будут определены группы "генетических маркеров" с высокой прогностической мощностью, которые позволят выявлять сахарный диабет типа 1 на ранних стадиях развития в семьях больных, что существенно снизит риск развития острых и хронических осложнений сахарного диабета типа 1. Будет проведено исследование молекулярно-генетических маркеров сахарного диабета 2 типа, предложены схемы лечения данного заболевания. Разработка и внедрение высокотехнологических методов диагностики и лечения детей и подростков с не иммунными формами сахарного диабета в различных регионах Российской Федерации приведет к улучшению качества жизни больных.
Основными результатами действия научной платформы будет разработка тест-систем для диагностики генетического риска развития осложнений сахарного диабета, создание отечественного гидрокортизона короткого и пролонгированного срока действия, создание отечественной фармацевтической субстанции митотана (орто-пара-DDD) с технологией лабораторного фармакокинетического контроля концентрации в крови, разработка таргетных прототипных панелей анализа раково-ассоциированных антигенов в целях улучшения дифференциальной диагностики опухолей эндокринных органов и др.