Генетические технологии, в том числе технологии генетического редактирования, обеспечивают раннюю диагностику, разработку средств и методов профилактики, лечения и реабилитации пациентов с нарушениями функций и структуры органов и тканей. Развитие генетических технологий в медицине позволяет эффективно противодействовать распространению инфекционных заболеваний, росту генетически обусловленных заболеваний, метаболических нарушений, разрабатывать способы лечения онкологических, сердечно-сосудистых, нейродегенеративных и других распространенных заболеваний. Разработка и внедрение генетических технологий в практику медицины позволит улучшить качество жизни, снизить показатели смертности и инвалидизации, увеличить среднюю продолжительность жизни граждан Российской Федерации.
(Абзац в редакции, введенной в действие с 24 июня 2023 года постановлением Правительства Российской Федерации от 6 июня 2023 года N 939. - См. предыдущую редакцию)
Стала реальностью ранняя диагностика и коррекция генетических заболеваний, включая нарушения метаболизма, свертываемости крови, заболеваний сетчатки и патологии центральной нервной системы, требующих сегодня пожизненной лекарственной поддержки. Направленное изменение функциональных свойств клеток с применением генетических технологий, включая генетическое редактирование, позволяет приступить к разработке препаратов с высокой эффективностью действия.
(Абзац в редакции, введенной в действие с 24 июня 2023 года постановлением Правительства Российской Федерации от 6 июня 2023 года N 939. - См. предыдущую редакцию)
Развитие технологий генетического редактирования открыло новые перспективы создания in vivo моделей заболеваний человека, в том числе так называемую гуманизацию - замену генов животного на человеческие аналоги для исследования механизмов развития заболеваний в организме животного.
(Абзац в редакции, введенной в действие с 24 июня 2023 года постановлением Правительства Российской Федерации от 6 июня 2023 года N 939. - См. предыдущую редакцию)
Целью направления является разработка генетических технологий для повышения качества жизни человека и эффективного снижения потерь от заболеваний.
К основным разделам направления относятся:
разработка методов генодиагностики, а также тест-систем диагностики распространенных заболеваний, созданных с использованием генетических технологий;
(Абзац дополнительно включен с 24 июня 2023 года постановлением Правительства Российской Федерации от 6 июня 2023 года N 939)
биоинформатический анализ генетических структур, обусловливающих патологические процессы, разработка генетических редакторов и систем доставки, позволяющих избирательно активировать, модифицировать или подавлять экспрессию генов-мишеней для задач, решаемых с использованием технологий геномного редактирования;
(Абзац в редакции, введенной в действие с 24 июня 2023 года постановлением Правительства Российской Федерации от 6 июня 2023 года N 939. - См. предыдущую редакцию)
создание моделей заболеваний с использованием лабораторных животных или культур клеток;
противодействие инфекциям, в том числе ретровирусным, при которых происходит встраивание вирусного генетического материала в геном человека;
развитие технологий генотерапии заболеваний с описанной генетической этиологией, включая редактирование генетических вариантов и дефектов генома и векторную генотерапию;
(Абзац дополнительно включен с 24 июня 2023 года постановлением Правительства Российской Федерации от 6 июня 2023 года N 939)
разработка систем диагностики и прогнозирования возникновения и распространения заболеваний и состояний человека на основании анализа особенностей индивидуальной генетической информации;
(Абзац дополнительно включен с 24 июня 2023 года постановлением Правительства Российской Федерации от 6 июня 2023 года N 939)
абзац утратил силу с 24 июня 2023 года - постановление Правительства Российской Федерации от 6 июня 2023 года N 939 - см. предыдущую редакцию;
модификация клеток, в том числе иммунной системы, при мультигенных и других патологиях.
Проведение в рамках Программы работ по приоритетному направлению научно-технологического развития Российской Федерации - переходу к персонализированной медицине позволит обеспечить:
создание генетических редакторов для работы с лабораторными животными, тканями и культурами клеток;
создание животных и культур клеток с измененным геномом, которые могут использоваться для моделирования болезней человека, оценки безопасности и эффективности средств и методов лечения;
(Абзац в редакции, введенной в действие с 24 июня 2023 года постановлением Правительства Российской Федерации от 6 июня 2023 года N 939. - См. предыдущую редакцию)
разработку методов коррекции патологических состояний с использованием методов клеточной или тканевой инженерии;
создание принципиально новых средств борьбы с лекарственной устойчивостью патогенов;