В соответствии со статьями 15 и 101 Федерального закона от 21 ноября 2011 года N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" в рамках реализации постановления Правительства Российской Федерации от 26 декабря 2011 года N 1155 "О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей" полномочия по реализации указанной программы с 1 января 2014 года передаются органам государственной власти субъектов Российской Федерации.
По состоянию на 1 апреля 2013 года в региональный сегмент федерального регистра больных 7 высокозатратными заболеваниями включено 1257 больных, в том числе больных болезнью Гоше - 2 чел., гемофилией - 197 чел., гипофизарным нанизмом - 301 чел., злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей - 327 чел., муковисцидозом - 12 чел., рассеянным склерозом - 316 чел., после трансплантации органов и (или) тканей - 92 человека. С 2008 года рост больных, включенных в федеральный регистр, составил 32 проц. (394 человека).
Объем финансирования на 2014-2020 годы рассчитывался исходя из годовой потребности больных на 2013 год с учетом ежегодного уровня прироста в размере 6 процентов.