ГОСТ Р 57647-2017 Лекарственные средства для медицинского применения. Фармакогеномика. Биомаркеры

Введение

Использование биомаркеров потенциально может облегчить доступ к более безопасным и более эффективным лекарственным препаратам и биотехнологическим препаратам, послужить ориентиром для выбора дозы и улучшить соотношение "риск-польза". Данное руководство основывается на опыте, полученном в ходе подачи заявлений на регистрацию лекарственных средств, в которых содержалась информация о биомаркерах, в различных регионах ICН. Упомянутые заявки представляли собой либо отдельные квалификационные заявки на биомаркеры, либо являлись компонентом регуляторного процесса экспертизы заявки на регистрацию, относящимся к регистрируемому препарату (заявление на регистрацию нового лекарственного препарата в ЕС и США/биотехнологического препарата). Использование единого формата представления данные о биомаркерах, принятого в регионах ICН, будет способствовать экспортоориентированному развитию российской фармацевтической отрасли.

В данном стандарте описываются рекомендации относительно содержания, структуры и формата представление данных в заявлении на квалификацию геномных биомаркеров (как определено в ICН Е151). Квалификация представляет собой заключение, которое в рамках указанного контекста использования подтверждает, что результаты испытания с использованием биомаркера надежно отражают биологический процесс, ответ или событие, и обосновывает использование биомаркера в процессе разработки лекарственного или биотехнологического препарата, начиная с этапа открытия молекулы и вплоть до послерегистрационного мониторинга. Представление данных на квалификацию биомаркера в виде отдельного заявления в регуляторные органы проводится в том случае, если биомаркер напрямую или опосредованно помогает принять регуляторные решения. Целью настоящего стандарта является представление гармонизированной рекомендованной структуры для заявлений на квалификацию биомаркеров в регуляторные органы регионов ICН, что облегчит диалог с регуляторными органами и между ними. Также предлагаемый формат и содержание документации применим к данным о биомаркерах, включаемых в регистрационное досье конкретных лекарственных препаратов. Квалификация биомаркеров может производиться на любом этапе разработки лекарственного или биотехнологического препаратов, начиная с этапа открытия молекулы и вплоть до этапа послерегистрационного мониторинга. Для тех случаев, когда это уместно, в данном документе приведены общие рекомендации по включению данных по квалификации биомаркеров в регистрационное досье в формате Общего Технического Документа (ОТД) для регистрации лекарственных препаратов для медицинского применения.

_______________

В ICH E15 приведено следующее определение геномного биомаркера: "измеряемая характеристика ДНК и/или РНК, которая является индикатором нормальных биологических процессов, патологических процессов и/или терапевтических или иных вмешательств".

Настоящий стандарт идентичен международному документу ICН Е16 по изучению биомаркеров, используемых при разработке химико-фармацевтических и биотехнологических лекарственных средств, и представлению данных о них в регуляторный орган (ICН Е16 Biomarkers related to drug or biotechnology product development: Context, structure and format of qualification submissions) Международной конференции по гармонизации технических требований для регистрации лекарственных средств для медицинского применения (International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use; ICH)