ГОСТ Р 56044-2014 Оценка медицинских технологий. Общие положения

     7.3 Дизайн клинических исследований медицинских технологий

Дизайн (структура) исследования - построение исследования, включающее способы выбора участников исследования, их разделения на подгруппы, применения исследуемых технологий, контроля и учета вмешивающихся факторов, сбора данных и соблюдения этических норм.

По дизайну исследования делятся на следующие группы:

а) Исследования-наблюдения - исследования, в которых исследователь наблюдает течение изучаемого процесса, не вмешиваясь в него специальными, заранее определенными как исследовательские, схемами диагностики или лечения:

1) описательные исследования-наблюдения - описание отдельных случаев или серии случаев без группы контроля;

- вариантом описательного исследования-наблюдения является регистр пациентов - лонгитудинальное исследование, связанное с формированием и ведением базы данных пациентов по унифицированным критериям отбора группы и оценки медицинской технологии;

2) аналитические исследования-наблюдения:

- одномоментное исследование - исследование, в котором в популяции или выборке из популяции одновременно изучают распространенность причинного фактора и предполагаемого следствия его воздействия, единицей наблюдения при этом является индивидуум;

- когортные исследования: определенные когорты единиц наблюдения (группа лиц, изначально объединенных каким-либо общим признаком) прослеживаются в течение некоторого периода времени. Две сравниваемые когорты формируют по наличию или отсутствию гипотетических причинных факторов и путем сравнения частоты развития исходов за время наблюдения оценивается вероятность наличия причинно-следственной связи;

- исследование "случай - контроль": ретроспективное исследование, в котором сравнивают две группы, в одну из которых отбирают информацию о лицах с наличием исследуемого исхода, например, болезни или осложнения, а в другую - без него. Сначала формируют основную группу (случаи) и сходную с ней по основным исходным демографическим признакам и клиническим характеристикам (пол, возраст, диагноз, длительность заболевания, сопутствующая патология) контрольную, затем ретроспективно - по архивным данным или воспоминаниям, суждениям пациентов - оценивают частоту встречаемости предполагаемого причинного фактора в обеих группах. Если исследуемый параметр чаще встречался в основной группе, чем в контрольной, есть основания предполагать, что он связан с исходом.

б) Экспериментальные исследования - исследования, в которых исследователь сознательно вмешивается в наблюдаемый процесс, манипулируя одной или несколькими технологиями (изучаемыми переменными) и оставляя неизменными другие:

1) рандомизированные исследования - экспериментальное контролируемое (сравнительное) исследование для изучения действенности медицинской технологии, в котором отобранных для участия в исследовании пациентов случайным образом (например, при использовании генератора случайных чисел или методом конвертов) распределяют в основную и контрольную группы. Основная группа получает исследуемую технологию, контрольная может не подвергаться воздействию технологии вообще, получать плацебо (плацебо-контролируемое исследование) или другую технологию лечения или профилактики (например, традиционное лечение). Мегаисследование - многоцентровое, чаще международное клиническое исследование, включающее большое число пациентов (10 тыс. и более) для обнаружения редко встречающегося, но существенного с точки зрения применения технологии события. Кластерные рандомизированные исследования предполагают оценку комплексных медицинских технологий, например, программ медицинской помощи, в которой рандомизируются в кластеры клиники, а не отдельные больные.

Пример - Программы, связанные с экстренностью доставки и своевременностью применения технологии при узком временном терапевтическом окне - тромболитическая терапия при ишемическом инсульте, требующая обязательного нейровизиализирующего контроля);

2) контролируемые исследования без рандомизации (квазиэкспериментальные исследования) - экспериментальное контролируемое (сравнительное) исследование действенности медицинской технологии, в котором отобранных для участия в исследовании пациентов неслучайным образом распределяют в основную и контрольную группы:

- исследования с историческим контролем: пациенты, ранее получавшие лечение в условиях типичной практики без применения исследуемой технологии;

- исследования с контролем по месту оказания помощи: пациенты, получавшие лечение в типичной практике без применения исследуемой технологии в другой медицинской организации (внешний контроль);

- псевдорандомизация (распределение больных в основную и контрольную группы по дню (число, день недели) обращения за помощью, первой букве фамилии, четному/нечетному номеру истории болезни и пр.);

3) исследования диагностического метода с использованием референтного теста в параллельных группах - вариант изучения диагностической медицинской технологии, в котором испытуемых делят на две группы (с выявленным диагностическим критерием и не выявленным) по результатам обследования с использованием существующего стандартного диагностического метода ("золотого стандарта", референтного теста), после чего обе группы повторно обследуют с применением исследуемого теста, и результаты обследования сопоставляют с результатами референтного теста.

Оценка различных характеристик медицинских технологий при основных дизайнах клинических исследований приведена в таблице 1.

Таблица 1 - Оценка различных характеристик медицинской технологии при основных дизайнах клинических исследований